В журнале New England Journal of Medicine опубликованы результаты исследования, показавшие, что повышение дозы гидроксимочевины приблизительно на 50% у детей с серповидно-клеточной анемией существенно снижает риск осложнений заболевания. В исследование были включены 187 детей из Уганды. 

В группе традицонной терапии пациенты получали гидроксимочевину в дозе 20 мг/кг в сутки, в экспериментальной группе – 30-35 мг/кг/сутки. До включения в исследования все дети получали гидроксимочевину в дозе 20 мг/кг/сутки в течение как минимум нескольких месяцев. 

Более высокая доза гидроксимочевины позволила снизить показатели госпитализации на 79%, потребность в переливании крови на 70%, риск острого грудного синдрома и пневмонии на 73%, риск болевого криза, вызванного окклюзией сосудов, – на 57%. 

Частота лабораторно подтвержденных токсических эффектов, приводящих к ограничению дозировки, была одинакова в двух группах, также не было выявлено случаев тяжелой нейтропении или тромбоцитопении. Исследование было завершено раньше срока в связи с тем, что результаты были абсолютно очевидны. Все дети были переведены на более высокую дозу препарата. Данные исследования говорят о безопасности и большей клинической эффективности высоких доз препарата по сравнению со стандартной дозировкой. 

По статистике в мире (в основном в Африке и Индии) ежегодно рождается 300 000 детей с генетическим дефектом, приводящим к серповидно-клеточной анемии. Большинство не получают терапию, по крайней мере сразу, так как отсутствует скрининг при рождении и в период новорожденности. От 50% до 90% детей умирают до 5-летнего возраста. 

Гидроксимочевина стимулирует синтез фетального гемоглобина, который не подвержен дефекту, приводящему к серповидной форме эритроцитов. До этого исследования не было данных о безопасности высокой дозы гидроксимочевины у таких пациентов.  

Источник

#серповидноклеточная_анемия

#гидроксимочевина

#гематология

Меню